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| Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL/UFRN) é referência no atendimento a doenças raras |
Recentemente, o Ministério da Saúde anunciou a oferta, pelo SUS, da terapia gênica Zolgensma para crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O Brasil tornou-se o sexto país a incorporar esse medicamento, considerado o mais caro do mundo, com custo aproximado de R$ 7 milhões por dose única.
A primeira aplicação simultânea ocorreu em 14 de maio nos hospitais da Criança José Alencar (Brasília) e Maria Lucinda (Recife). A aquisição foi possível por um modelo inédito de compartilhamento de risco, com pagamento vinculado à eficácia do tratamento, o que garantiu o menor preço no mercado internacional.
O tratamento é indicado para crianças de até seis meses, com AME tipo 1, que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias, conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas.
No Rio Grande do Norte, o Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL/UFRN), localizado em Natal, referência no atendimento a doenças raras e vinculado à Rede Ebserh, foi consultado pelo Ministério da Saúde sobre a possibilidade de atuar como centro de infusão do Zolgensma. O hospital confirmou interesse e capacidade técnica para a aplicação da terapia, após avaliação de suas equipes especializadas.
Segundo o HUOL, ainda não há previsão para o início das aplicações, pois a unidade aguarda as diretrizes oficiais do Ministério da Saúde, incluindo os fluxos de atendimento e a demanda por pacientes.
Até o momento, 14 estados contam com unidades capacitadas para o tratamento, entre eles RN, SP, RJ, DF, PE, CE, MG e RS. A meta do governo é atender 137 crianças nos dois primeiros anos, com 15 solicitações em análise.
Além do Zolgensma, o SUS oferece outras terapias contínuas para AME, como nusinersena e risdiplam.
O que é AME
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara que causa a degeneração dos neurônios motores, responsáveis pelo movimento dos músculos. Isso leva à fraqueza muscular progressiva e, em casos graves, pode afetar a respiração e a mobilidade.
Existem vários tipos de AME, que variam conforme a idade de início e a gravidade. O tipo 1 é o mais comum e severo, surgindo antes dos 6 meses de idade.
A doença é causada por uma mutação genética no gene SMN1. Sem tratamento, as formas graves podem ser fatais, mas terapias recentes, como o Zolgensma®, têm melhorado o prognóstico dos pacientes.
No Brasil, até outubro de 2022, foram registrados 1.509 casos de AME no Brasil, tendo 511 pacientes diagnosticados com o tipo 1 da doença, de acordo com o Ministério da Saúde.
