Fiocruz recebe autorização da Anvisa para estudo clínico pioneiro sobre AME

A Anvisa autorizou o início dos estudos clínicos de uma terapia gênica que pode vir a tratar a atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. O produto é desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio) em parceria com a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz).

A terapia usa vetores virais para entregar genes terapêuticos às células. Caso a segurança, eficácia e qualidade sejam comprovadas nas etapas de pesquisa, o medicamento poderá ser produzido no Brasil. A Fiocruz, por meio de Bio-Manguinhos, firmou um acordo de transferência de tecnologia para fabricar o produto após eventual registro.

O estudo autorizado é de fase 1/2, que avalia segurança, tolerabilidade e os primeiros sinais de eficácia. A pesquisa será conduzida em pelo menos três centros clínicos do país, incluindo o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) e o Hospital das Clínicas da Unicamp.

Segundo a Anvisa, o acompanhamento regulatório com a Fiocruz e a GEMMABio vem sendo contínuo, com o objetivo de garantir rigor técnico e agilidade nas etapas de avaliação. A iniciativa integra o esforço do governo federal para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a capacidade nacional de produzir terapias avançadas.